Neben den bereits dargestellten Motiven stellen Kleinnager in der medizinischen und pharmazeutischen Forschung gerade auch infolge ihrer guten und schnellen Züchtbarkeit das beliebteste Modell für die Untersuchung menschlicher Krankheiten dar. Es werden aber beispielsweise auch speziell gezüchtete "Minipigs" (da Schweine dem Menschen physiologisch nahe stehen, werden aus verschiedenen kleineren Schweinerassen für Versuche besonders geeignete Zwergformen gezüchtet) sog. standardisiert, d.h. in ihrer geno- und phänotypischen Variabilität weitestgehend reduziert (was insbesondere durch systematische Inzucht erreicht wird), oder gezielt mit spezifischen, oftmals pathologischen Zuständen versehen.
Neben herkömmlich gezüchteten Labortieren mit teilweise genetisch bedingten Krankheitsbildern und Verhaltensmerkmalen - so hat man auch schon nackte, magere, aggressive, lethargische, wahnsinnige oder sogar fluoreszierende Mäuse eigens für Versuche gezüchtet - werden in vielen Forschungsbereichen zunehmend auch transgene Tiere eingesetzt, die man durch gezielte Erbgutveränderungen nach bestimmten wissenschaftlichen Erfordernissen manipuliert. Insbesondere in der Grundlagen- und humanmedizinischen Forschung finden verschiedenste transgene oder Knock-out-Mäuse mit gezielt ausgeschalteten Genen, aber auch genmanipulierte Ratten, Schweine (wobei vor allem an die Bemühungen zur Übertragung artfremder Organe, der sog. Xenotransplantation, zu denken ist), Rinder, Schafe, Ziegen, Kaninchen oder Frösche Verwendung. Vor allem in der genetischen Grundlagenforschung werden ausserdem sehr viele Insekten (namentlich die Taufliege Drosophila), Fadenwürmer und Fische verwendet, da sie in grösseren Mengen als Säugetiere verfügbar sind und zudem eine schnelle Generationsfolge aufweisen. Darüber hinaus kann eine beträchtliche Anzahl Eier manipuliert werden, ohne dass ein Muttertier zum Austragen benötigt wird. Insgesamt stehen der Forschung heute weit über 10'000 transgene Tiermodelle für menschliche Erkrankungen wie Krebs, Aids, Alzheimer, Parkinson, Cystische Fibrose, Bluthochdruck, Diabetes oder Fettleibigkeit zur Verfügung.
Sowohl die traditionelle Zucht als auch gentechnologische Manipulationen an Versuchstieren sind mit einer Reihe tierschutzrelevanter Probleme verbunden. So verursacht die Herstellung genmanipulierter Versuchstiere infolge der geringen Erfolgsquote regelmässig einen enormen Tierverbrauch. Da der Eingriff in die Erbsubstanz zunächst ungezielt erfolgt, ist die Misserfolgsrate bei der Schaffung transgener Versuchstiere ausserordentlich hoch. Aus Schweizer Versuchen ist bekannt, dass beispielsweise bei Mäusen von 100 vorgesehenen Jungtieren lediglich etwa 15 das gewünschte Gen tatsächlich aufweisen und somit für entsprechende Experimente verwendbar sind, während die restlichen Mäusebabys umgehend getötet werden. Viele transgene Tiere sind ausserdem klar als Defekt- oder Qualzuchten zu bezeichnen. Zu denken ist dabei etwa an gezüchtete Nacktmäuse, insbesondere aber auch an Tiere mit eingeschleusten Krankheitsdispositionen.